מהי תסמונת אנג'למן ותסמונת X שביר, ואיך הן קשורות ל"עיכוב טוני"?
סקירה על מניית Ovid Therapeutics Inc.) OVID)
Ovid Therapeutics Inc. – OVID
חברת ביוטכנולוגיה המפתחת תרופות
נתונים יבשים נכון ל-03.07.19:
חברת OVID, הינה חברת ביוטכנולוגיה, הנסחרת בבורסה האמריקאית משנת 2017, ומפתחת מספר תרופות בתחום הנוירולוגי, כפי שניתן לראות ב-Pipeline שלהם:
(צילום מסך – מאתר החברה)
לחברה 4 פיתוחים שונים, המיועדים לטיפול בהפרעות נוירולוגיות קשות, כדוגמת תסמונת אנגלמן, תסמונת X שביר ואפילפסיה.
מהי תסמונת אנג'למן?
תסמונת אנג'למן (Angelman Syndrome או AS) היא תסמונת גנטית הפוגעת ב-1 מתוך 15,000 עד 30,000 ילדים.
הלוקים בתסמונת סובלים מליקויים התפתחותיים, מוגבלות שכלית, מראה חיצוני אופייני ובעיות שונות. בדרך כלל, מזוהה התסמונת בחודשים הראשונים לחיי הילוד אך לעיתים גם בגיל מאוחר יותר.
נושאי התסמונת עשויים לסבול מתסמינים שונים, להלן:
- מוגבלות שכלית התפתחותית.
- מנח גוף המזכיר מריונטה (ומכאן שם נפוץ נוסף לתסמונת, happy puppet syndrome- תסמונת הבובה השמחה).
- ליקויים בדיבור וקשיים ברכישת שפה.
- בעיות בשיווי המשקל.
- רעידות בגפיים.
- היפראקטיביות.
- הפרעות שינה.
- פרכוסים.
- התפתחות איטית בתקופת הילדות.
- חלק מן הלוקים בתסמונת אף אינם מסוגלים ללכת ולדבר או שהם לוקים בעיוורון מלא.
מהי תסמונת X שביר?
תסמונת X שביר או תסמונת מרטין-בל, היא תסמונת גנטית המופיעה כמגוון תסמינים פיזיים, אינטלקטואלים, רגשיים והתנהגותיים בטווח מתון עד חמור.
לבעלי לקות זאת ישנם תווי פנים ייחודיים, סימפטומים המזכירים את הקשת האוטיסטית, עם הפרעת קשב ריכוז והיפראקטיביות – דיכאוניים או אפילפטיים, כשרבים מהם לוקים גם במוגבלות שכלית התפתחותית.
בשנים האחרנות ממליצים לנשים בהריון לבצע בדיקות גנטיות לאיתור הגן שגורם לתיסמונת הנ"ל עוד בשליש הראשון של ההריון.
איך זה קשור ל"עיכוב טוני" (Tonic Inhibition)?
עיכוב טוני (Tonic Inhibition) הוא מה שמאפשר למוח אנושי בריא לפענח אותות בצורה נכונה, מבלי להיות עמוס יתר על המידה.
מוח אנושי מוצף ללא הרף במידע חושני – מראות, ריחות, קולות ומגע – ו"עיכוב טוני" מאפשרות למוח לסנן את "הרעש הלבן", ולהתמקד במידע החשוב.
אם ה"עיכוב הטוני" מופחת, המוח הופך מוצף עם אותות ומאבד את היכולת להפריד רעש רקע ממידע קריטי.
בקהילה המדעית, וגם בחברת OVID מאמינים כי תסמונת אנגלמן ותסמונת X שביר הינן תוצאה של שיבוש ב"עיכוב טוני".
אז מה קרה למניה בשבוע האחרון ??
ב-27.06.19 – החברה הוציאה חדשות שה- European Commission) EC)
נתנו אישור ODD) orphan drug designation) לתרופה שלהם OV101 לטיפול בתסמונת אנגלמן.
אישור ODD מאפשר לחברה לקבל סיוע כלכלי מהמדינה/מספר מדינות, מכיוון שלא כלכלי לפתח/לייצר אותן אחרת.
ב-02.07.19 – החברה הוציאה חדשות לגבי תחילת ההרשמה לניסוי שלב 3 של אותה תרופה – OV101, שתחל ברבעון השלישי של 2019.
איך נראית המניה בגרף היומי (נכון לכתיבת שורות אלו):
מקורות:
https://www.ovidrx.com
***אין באמור המלצה לקניה או מכירה של ניירות ערך, הכותב עשוי להחזיק בנייר וזהו אינו תחליף לייעוץ פרטני המותאם לצרכיו האישיים של כל אדם
